Il n’y a pas de site sur les biais sans information sur les NNT, NNH.
Donc je m’y colle.
Il y a un fichier Excel téléchargeable ici
NNT : Number Needed to Treat ; c’est donc le nombre de personnes à traiter (pour éviter 1 événement).
Initialement proposé pour évaluer la survenue d’un événement unique, le NNT a aussi été utilisé pour comparer la survenue d’événements multiples.
Ainsi, par exemple, on a commencé à utiliser les NNT pour comparer par exemple la mortalité (qui est un événement unique sauf quelques rares exceptions déjà décrites dans la littérature) puis il a aussi été utilisé pour des événements multiples (poussées de SEP par exemple).
Commençons par un exemple de comparaison évaluant la survenue d’événements uniques.
Soit une étude comparant pour 2 traitements la mortalité. Les patients sont suivis 1 an. Il y a 15% de décès avec le traitement A et 10% avec le traitement B.
La différence des risques de mortalité est de 15%-10% soit 5%.
Le NNT est de 1/5% soit 20.
Effectivement, si je traite 20 patients avec le traitement A j’ai 20×15%=3 décès, et si je les traite avec le traitement B, j’ai 20×10% soit 2 décès : 3-2=1. C’est bon, j’évite 1 décès.
En fait cela veut dire que j’évite un décès au cours de la première année de traitement. Ce sera peut-être plus lors de la deuxième année… ou moins.
Cela veut aussi dire que j’évite un décès dans la population incluse lors de l’essai.
Le NNT dépend de la différence entre les risques (1/(P1-P2), le pourcentage de variation dépend de leur rapport ((P2/P1)-1).
Le NNT est identique pour des pourcentages de 20% et 25%, 25% et 30%,… 90% et 95% ; par contre, le pourcentage de diminution de la mortalité varie grandement selon les cas. Entre 15% et 20%, la diminution est de 25%, entre 90 et 95% elle n’est que de 5,2% ; c’est moins vendeur !
A contrario, si le pourcentage de diminution reste stable au fil de l’étude, la différence de risque augmentera donc le NNT diminuera (c’est la situation que l’on retrouve sur le fichier Excel joint sur l’onglet « AFFINE »).
Si la survenue des événements suit plutôt une loi de forme sigmoïde (logique car à la fin tout le monde meurt), le NNT varie selon une courbe en U tandis que le pourcentage de diminution (négatif) fort au début, augmente ensuite pour atteindre 0 à la fin quand tout le monde est mort (voir l’onglet « SIGMOÏDE » du fichier Excel joint – vous pouvez modifier l’aspect des sigmoïdes en changeant les valeurs des cases jaunes en haut à gauche)
Sur les courbes, vous pourrez aussi voir l’évolution des RR (risque relatif), RRA (inverse du NNT) et OR (odds ratio).
En pratique, selon le type de patients inclus, leur risque de subir l’événement, le délai d’impact bénéfique du traitement, le pourcentage de patients susceptibles de bénéficier du traitement et la durée de l’étude, vous pouvez vous retrouver dans diverses situations traduites par les courbes. Selon les cas, soit le NNT, soit le pourcentage de diminution sera le plus « vendeur ».
Pour pouvoir juger correctement une comparaison de NNT ou de pourcentage de diminution, il est plus que souhaitable de disposer du profil évolutif des patients sous placebo (ou sous le comparateur commun) afin de tenter d’évaluer les conditions influençant différemment les deux critères.
C’est pareil si vous comparez en NNT les effets bénéfiques et les effets délétères d’un produit.
Il y a aussi une courbe logarithmique et une courbe exponentielle mais bon… Chaque courbe observée lors d’un essai clinique peut se rapprocher à un intervalle particulier des différentes courbes.
Les NNT ont aussi été utilisés pour décrire des événements multiples (voir onglet NNT pour le calcul).
Le nombre de patients obtenu est alors celui permet d’éviter 1 événement. Plus les patients font d’événements, plus le NNT sera petit (à pourcentage de réduction identique) donc le NNT dépend principalement de la définition des événements comptabilisés, du type de patients inclus et de la durée de l’étude. Là encore, lors de comparaisons de produits sur le NNT (mais aussi sur un pourcentage de réduction) il faut avoir le profil évolutif des patients sous placebo ou comparateur commun pour savoir si le NNT vous trompe un peu, beaucoup…
